Informationen zum Projekt
Es wird versucht, die bei Duchenne-Jungen defekte Gensequenz zu überspingen, um die stets tödlich endende Duchenne-Muskeldystrophie in die wesentlich langsamer verlaufende Becker-Dystrophie umzuwandeln.
Bei Erfolg würde die Lebenserwartung der kranken Kinder verlängert, bis irgendwann ein Medikament entwickelt wir, welches die Krankheit besiegt.
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