Spenden für das ProjektForschungsförderung zwecks einer Therapie von Duchenne Muskeldystrophie (DMD)

aktion benny & co e.V.

Konfrontiert mit der Diagnose DMD bei ihrem Sohn Benni beschlossen Connie und Klaus Over aus Hausen (Kreis Neuwied) etwas gegen die Ausweglosigkeit zu unternehmen und gründeten die "aktion benni & co", um die Forschung hinsichtlich einer Heilung der Duchenne Muskeldystrophie zu intensivieren und mit Mitteln zu unterstützen. Viele betroffene Familien in ganz Deutschland schlossen sich seither der Aktion an. Der Verein hat sich zum Ziel gesetzt, durch das Sammeln von Geldern erfolgversprechende Forschungsprojekte zu fördern sowie die Öffentlichkeit über die so seltene aber schreckliche Krankheit und die jeweils unterstützten Projekte zu informieren.

Was ist DMD?
Duchenne Muskeldystrophie ist nach der Mukoviszidose die zweithäufigste Erbkrankheit. Von 3 500 neugeborenen Jungen ist einer betroffen, da er auf seinem X-Chromosom ein geschädigtes Dystrophin-Gen hat, das die Krankheit auslöst. In Deutschland gibt es etwa 2 500 betroffene Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene. Die Diagnose DMD (eine Muskelschwunderkrankung) bedeutet für die betroffenen Kinder und deren Familien immer noch eine unheilbare, rasch fortschreitende Krankheit.

DMD - Jungen
In den ersten Lebensjahren sind die Jungen noch relativ unauffällig. Die ersten Krankheitszeichen treten mit ca. 3-4 Jahren auf: die Jungen können meistens nicht hüpfen oder klettern und gehen schnell anstatt wirklich zu rennen. Zwischen dem 5. und 10. Lebensjahr werden die Muskeln deutlich schwächer, Treppensteigen und Gehen fällt ihnen schwer, und sie fallen häufig hin. An Fuß-, Knie- und Hüftgelenken entwickeln sie Kontrakturen (die Gelenke sind nicht mehr frei beweglich). Mit 9 bis 12 Jahren sitzen sie im Rollstuhl. Durch die immer schwächer werdenden Muskeln wächst der Bedarf an Hilfe und Pflege. Schreiben oder ein Glas an den Mund heben werden immer mühsamer. Leider hört auch da der Degenerationsprozess nicht auf, denn auch zum Atmen braucht man Muskeln. Wissen Sie, dass das Herz auch ein Muskel ist?

Zum jetzigen Zeitpunkt gilt die Krankheit als unheilbar, lediglich symptomatische Behandlungsformen stehen zur Verfügung.


Somatische Gen-Therapie bei DMD
aktion benni & co e.V. fördert das erste deutsche Forschungsprojekt "Somatische Gentherapie bei DMD" unter der Leitung von Dr. med. Hanns Lochmüller am Genzentrum/Friedrich Baur Institut der Universität München. Er arbeitet eng mit Forschungsteams in Kanada, Frankreich und Australien zusammen. aktion benni & co e.V. finanziert drei Wissenschaftler, die in seinem Team arbeiten. Weitere Projekte an der Universitätskinderklinik Mainz (Prof. Reitter - Kreatinstudie) und der Universität Basel (Dr. Meier - Suche nach Medikamente zur Hochregulierung des Utrophins, ein dem Dystrophin ähnlichen Protein) werden unterstützt, außerdem ein Projekt am Institut für Zellbiologie am ETH in Zürich (Prof. Wallimann - Grundlagenforschung zur Anwendung von Kreatin) und am Neurological Institute in Montreal (Dr. Gilbert - Gentransfer).

Forschungsanträge undMittelbedarf
In Kooperation mit Elterninitiativen gleicher Zielsetzung werden internationale Ausschreibungen veröffentlicht. Alle eingehenden Forschungsanträge werden von einem internationalen, fachkompetenten wissenschaftlichen Beirat auf ihre Erfolgsaussichten geprüft; der Verein wird entsprechend beraten. Je mehr Forschungsprojekte unterstützt werden können, um so schneller dürfen die Betroffenen und ihre Eltern mit einer erfolgreichen Therapie für diese Krankheit rechnen. Dabei stehen Mittelbedarf und Zeit in einem unmittelbaren Zusammenhang, denn Zeit haben Duchenne-Kinder nur wenig!

Bitte helfen Sie uns!
Leider sehen sich Patienten mit seltenen Erkrankungen immer wieder damit konfrontiert, dass ihnen die sogenannte "Lobby" fehlt. In Zeiten knapper öffentlicher Mittel wird besonders bei ihnen gespart. Deshalb möchten wir Eltern an Sie appellieren, unsere Kinder nicht zu vergessen und sie auf ihrem Weg zu unterstützen. Dieser Weg ist ein Wettlauf mit der Zeit, denn jeder weitere Tag führt zur weiteren Schwächung der Muskeln.

Mit Ihrer Spende spenden Sie auch ein Stück Hoffnung für alle Duchenne-Kinder, ein Stück Hoffnung auf eine Lebenschance.